国产TPO-RA迈入重型再障一线治疗

据新华网2026年3月报道，恒瑞医药收到国家药品监督管理局（NMPA）批准通知，其自主研发的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲）新增适应症获批：联合免疫抑制治疗，适用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。这是海曲泊帕获批的第三项适应症，标志着我国原创血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）正式进入SAA一线治疗序列。

重型再生障碍性贫血是一类以全血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病，起病急、感染和出血风险高。对于不适合造血干细胞移植的患者，抗淋巴细胞球蛋白（ATG）联合环孢素的标准免疫抑制治疗（IST）是一线方案，但仍有相当比例患者应答不佳，临床亟需能够提升缓解率、加快造血恢复的联合治疗手段。

Ⅲ期研究数据：完全缓解率翻倍，起效提前54天

本次获批依据为张凤奎教授团队牵头的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究（HR-TPO-SAA-Ⅲ）。结果显示：治疗6个月时，海曲泊帕联合治疗组完全缓解（CR）率达28.1%，为安慰剂组13.8%的2倍以上（P=0.0129）；3个月、6个月总缓解率分别为50.6%和63.8%，均显著优于安慰剂组（25.0%、42.5%）。联合治疗组中位首次血液学缓解时间为87天，较安慰剂组的141天提前54天；治疗6个月时，摆脱红细胞及血小板输注依赖的患者比例均达到69.0%，高于安慰剂组。研究同时显示长期治疗安全性、耐受性良好，未发现新的安全性信号。

专家观点与临床意义

研究牵头人张凤奎教授表示，该药获批不仅为SAA患者带来新的治疗选择，更标志着中国在再生障碍性贫血治疗领域实现了重要突破。海曲泊帕为口服非肽类TPO-RA，通过激活血小板生成素受体介导的STAT和MAPK信号通路促进血小板生成。该药2021年上市并纳入国家医保，此前已获批用于成人原发免疫性血小板减少症（ITP）及免疫抑制治疗效果不佳的成人SAA，并于2025年获中国专利金奖。

需要提醒的是，海曲泊帕须在血液科专科医师指导下联合免疫抑制治疗规范使用，患者切勿自行用药。再生障碍性贫血患者应前往正规医疗机构完善评估，结合病情分层制定个体化治疗方案。

来源：新华网、新浪新闻，无极智魁中医医院院内整理