指南概况

2026年4月1日，美国血液病学会（ASH）在《Blood Advances》期刊正式发布《重型获得性再生障碍性贫血诊断与管理指南（2026）》。指南覆盖成人及儿童重型、极重型获得性再生障碍性贫血，由多学科专家组联合患者代表共同制定，共提出33条推荐意见和4条良好实践声明。

一线治疗：按年龄与供者分层决策

指南将一线方案选择与患者年龄、供者条件紧密挂钩：年龄不超过40岁且拥有HLA全相合同胞供者的患者，优先推荐异基因造血干细胞移植；40岁以上者优先免疫抑制治疗（IST）。全相合无关供者时两种方式均可选择，40岁以上仍倾向免疫抑制治疗；单倍体供者优先免疫抑制治疗。

艾曲泊帕联合方案与二线策略

药物治疗方面，指南推荐在免疫抑制治疗基础上联合艾曲泊帕，以促进成人及儿童患者血象恢复。对免疫抑制治疗无效或复发的患者，应尽早启动二线干预：治疗6个月无应答即应开始二线方案；60岁以下患者治疗失败时优先移植而非第二疗程抗胸腺细胞球蛋白（ATG）；60岁以上复发患者则更倾向第二疗程ATG。

支持治疗与专家观点

指南同时强化支持治疗：中性粒细胞低于500/μL的高危患者应接受抗细菌及抗霉菌预防。指南主席、巴西Beneficência Portuguesa医院Phil Scheinberg教授强调，应通过基因检测等手段明确诊断，提升诊断检测可及性；ASH主席Robert Negrin教授评价该指南是该领域“亟需的重要共识资源”。

流行病学数据显示，获得性再生障碍性贫血在西方国家年发病率约为百万分之1至2，亚洲地区可达百万分之5至7。该指南为全球临床实践提供了统一参照，也为我国重型再障患者的分层诊疗提供了新的循证依据。

来源：美国血液病学会（ASH）官方新闻稿、Blood Advances，无极智魁中医医院院内整理。本资讯仅供专业人士参考，不构成诊疗建议，具体诊疗请遵医嘱。