首个获批menin抑制剂进入移植后维持治疗

在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，Syndax公司以口头报告形式公布瑞维鲁米布（revumenib）用于急性白血病造血干细胞移植后维持治疗的最新数据。该药是目前全球首个且唯一获美国FDA批准的menin抑制剂，适用于复发/难治性KMT2A重排急性白血病及NPM1突变急性髓系白血病。

2年总生存率达90%，复发风险显著下降

该项汇总分析纳入24例移植后接受瑞维鲁米布维持治疗的急性白血病患者，成人13例、儿童11例；71%携带KMT2A重排，25%为NPM1突变。患者既往中位治疗3线，移植时75%处于第二次及以上缓解期，属极高危人群。中位随访21个月时，中位总生存期与无事件生存期均未达到；总体2年总生存率达90%，接近51%历史对照的两倍；1年累积复发率首次缓解期移植者为0%（历史对照12%），第二次及以上缓解期移植者仅17%（历史对照40%）。

全口服给药，安全性可控

安全性方面，最常见不良事件为血小板减少，46%的患者因此调整剂量，13%停药，未见其他显著毒性。该药为全口服制剂，移植后中位82天开始用药，中位治疗持续10个月。

专家期待随机对照研究验证

MD安德森癌症中心Ghayas C. Issa教授表示，长期随访结果“令人鼓舞”，两年总生存率几乎是历史水平的两倍，尽管样本量较小，但足以支持进一步研究。Syndax首席医学官Nick Botwood透露，即将启动MenTain研究——首个专门评估瑞维鲁米布移植后维持治疗的随机、安慰剂对照试验。

业内专家认为，瑞维鲁米布正从“挽救治疗”走向“全程管理”，有望为高危白血病患者带来更长久的缓解与生存获益。

来源：Syndax公司ASCO 2026新闻稿，无极智魁中医医院院内整理。本资讯仅供专业人士参考，不构成诊疗建议，具体诊疗请遵医嘱。