全球首个专门针对wAIHA的获批疗法

2026年8月24日，美国FDA批准强生IMAAVY（nipocalimab-aahu，尼波卡利单抗）用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA），适用于目前或既往接受过皮质类固醇治疗的成人及12岁及以上儿科患者，成为全球首个专门针对该病获批的疗法。尼波卡利单抗是一种免疫选择性FcRn（新生儿Fc受体）阻断剂，通过阻断FcRn降低致病性循环IgG自身抗体水平，同时保留B细胞功能。获批剂量为30 mg/kg静脉输注，每4周一次。该药此前已于2025年4月获批用于全身型重症肌无力。

ENERGY研究：持久应答率约为安慰剂组3倍

本次批准基于2/3期ENERGY研究。该随机、双盲、安慰剂对照试验纳入115例成人患者，分为两个剂量组或安慰剂组。结果显示，获批剂量组达到持久血红蛋白应答的患者约为安慰剂组的3倍，具有统计学显著性；应答定义为血红蛋白≥10 g/dL且较基线升高≥2 g/dL并维持至少28天、无需补救治疗。治疗第1周平均血红蛋白即升高1 g/dL，应答者中位首次应答时间为4.1周，显著短于安慰剂组的12.1周；第24周疲乏评分（FACIT-Fatigue）较安慰剂组平均改善3.51分。该结果已于2026年6月EHA年会公布。

填补治疗空白，专家看好新机制前景

wAIHA年发病率约为每10万人1—3例，患病率约1/8000，50岁以上发病率上升，患者面临静脉血栓、急性肾衰竭等并发症风险，既往以糖皮质激素等经验性治疗为主，长期缺乏专门获批药物。安全性方面，最常见不良反应（发生率≥10%）为外周水肿、腹泻和发热。麻省总医院David Kuter教授表示，靶向致病性IgG有望切实改变wAIHA的治疗范式。

来源：强生公司新闻稿、美国FDA官网，无极智魁中医医院院内整理。本资讯仅供专业人士参考，不构成诊疗建议，具体诊疗请遵医嘱。