难治性ITP治疗迎来新选择

原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板减少、皮肤黏膜出血为主要表现的自身免疫性出血性疾病，患者对一线糖皮质激素及至少一种二线治疗无效后，可选方案十分有限。2026年3月，中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）张磊、杨仁池团队在国际期刊eClinicalMedicine（影响因子10）在线发表迄今国际规模最大的CD38单抗达雷妥尤单抗治疗ITP的前瞻性临床研究。

研究设计与疗效数据

该研究为单中心、开放标签Ⅱ期临床试验，共入组63例多线难治性ITP患者。患者接受达雷妥尤单抗16 mg/kg静脉输注，每周1次，连续8周；主要终点为治疗8周内连续2次血小板计数≥50×10⁹/L。结果显示：83%（52/63）的患者达到主要终点；治疗第1周即有73%（46/63）的患者血小板升至50×10⁹/L以上，起效迅速；第8周总应答率达78%，完全缓解率达51%；随访至第24周，总应答率仍维持在60%。伴出血症状的患者比例由基线时的44%降至第8周的10%。

安全性与临床意义

安全性方面，不良事件多为轻中度，最常见为输液反应与感染，发生率均为32%；输液反应多见于首次输注，感染以上呼吸道感染为主。全部63例患者均完成既定治疗与随访，总体耐受性良好。

达雷妥尤单抗可靶向清除CD38阳性浆细胞，减少血小板自身抗体生成。研究团队指出，达雷妥尤单抗在多线难治ITP患者中可诱导快速且持久的治疗反应，同时安全性良好，有望改变现有ITP治疗路径。与此同时，同靶点皮下注射制剂萨瑞妥塔单抗也已获批开展ITP Ⅱ期临床研究。

专家提醒：达雷妥尤单抗为处方药，患者应在血液科专科医师指导下规范用药，切勿自行治疗。

来源：中国医学科学院血液病医院官网、eClinicalMedicine，无极智魁中医医院院内整理