CLL/SLL：成人最常见白血病的未竟需求

慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）是成熟B淋巴细胞恶性克隆增殖性疾病，为成人最常见的白血病类型，全球每年新发约10万例，我国总体发病率约为0.39/10万人。以伊布替尼为代表的共价BTK抑制剂虽显著改善生存，但长期使用后BTK C481突变所致的继发耐药仍是重大临床挑战。

首创非共价BTK抑制剂

匹妥布替尼（研发代号LOXO-305）是一款口服首创（first-in-class）非共价（可逆）BTK抑制剂，不依赖C481位点与BTK结合，对98%的已检测激酶选择性高出300倍以上，在既往接受过共价BTK抑制剂治疗的患者中仍可持续抑制B细胞受体信号通路。该药已获美国、欧盟批准，由信达生物与礼来合作负责中国大陆商业化。

两项全球Ⅲ期研究提供证据

BRUIN CLL-313研究纳入282例不伴17p缺失的初治CLL/SLL患者，1:1随机接受匹妥布替尼200mg每日一次或苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR方案），是全球首个在初治患者中评估非共价BTK抑制剂的Ⅲ期研究，盲态独立评审的无进展生存风险比为0.199，疾病进展或死亡风险降低80.1%。BRUIN CLL-314则是全球首个非共价与共价BTK抑制剂头对头Ⅲ期研究，入组662例，匹妥布替尼总缓解率优于伊布替尼（p＜0.05），无进展生存亦呈获益趋势。

全线覆盖改写治疗格局

本次新增适应症将适用人群从经治患者扩展至成人全治疗线，初治老年或不耐受化疗患者由此获得免化疗口服靶向新选择。专家提示，仍需关注出血倾向、高血压、心房颤动等BTK抑制剂类效应，应在血液科医师指导下规范用药并定期复查血常规与心脏评估；高危患者仍应及时评估异基因造血干细胞移植时机。

本资讯依据信达生物2026年9月28日港交所公告及BRUIN研究数据整理，仅供参考，不构成诊疗建议。