ITP与SAA：中国患者的现实缺口

免疫性血小板减少症(ITP)与重型再生障碍性贫血(SAA)是中国血液科最常见的两类以出血、感染为核心表现的造血衰竭性疾病。流行病学数据显示，成人ITP年发病率约2-6/10万，全国患者超过60万；SAA年新发约0.7-2.0/百万，且多集中于青壮年与老年两个高峰。糖皮质激素与静脉免疫球蛋白一线治疗后约2/3患者复发或原发无效，传统免疫抑制治疗(ATG联合环孢素)6个月无反应率约30%，长期依赖反复输注血小板与红细胞。血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)通过模拟内源TPO激活JAK2/STAT通路，刺激巨核细胞增殖分化，已成为打破这一僵局的关键药物类别。

恒达升®获批：口服小分子非肽类TPO-RA

2026年10月12日，国家药品监督管理局(NMPA)批准鲁南制药集团鲁南贝特制药有限公司申报的恒达升®艾曲泊帕乙醇胺片上市，批准文号国药准字H20266040，规格25mg(按C₂₅H₂₂N₄O₄计)。该药通过结合TPO受体的跨膜结构域激活JAK2/STAT信号通路，促进血小板生成。获批适应症覆盖两条：一是既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人及6岁及以上儿童慢性ITP患者，用于升高血小板、减少或防止出血，仅限血小板减少叠加临床出血风险增加的人群；二是既往免疫抑制治疗缓解不充分的SAA患者。这是鲁南制药在血液病治疗赛道的首个口服升板品种，也是国内艾曲泊帕仿制药的重要加入者。

艾曲泊帕：全球循证最厚的TPO-RA之一

艾曲泊帕乙醇胺原研Revolade®(瑞弗兰)由诺华销售，2008年先后在欧盟、美国获批用于慢性ITP，2015年FDA批准拓展至SAA二线治疗。关键Ⅲ期PETIT/PETIT2研究显示，第6个月血小板≥50×10⁹/L的应答率达59%-60%，安慰剂组仅16%；SAA全球多中心Ⅱ期研究显示，第12周血液学总缓解率约63%，三系缓解率达23%，为不适合移植或免疫抑制治疗失败的患者带来显著获益。目前国内已上市TPO-RA涵盖诺华原研艾曲泊帕、恒瑞海曲泊帕(2021)、正大天晴阿伐曲泊帕(2022)与2026年9月获批的儿童ITP国产海合泊帕，进口原研价格较高，恒达升®的加入有望通过仿制药一致性评价路径进一步降低患者用药负担。

安全提示与中西医结合

TPO-RA类常见不良反应包括肝功能异常、头痛、鼻咽炎等，用药期间需每月监测肝功能；SAA患者需警惕PNH克隆扩增与MDS/AML转化风险，用药方案须由血液专科医师根据血象动态调整，血小板回升至安全水平后需评估减量或停药以避免血栓事件。无极智魁中医医院血液科建议，慢性ITP与SAA患者应在规范使用升板药物的同时，结合中医辨证施治调理骨髓造血微环境、稳定免疫平衡，有助于减少出血发作频次并改善乏力、失眠等伴随症状。

本文资讯依据NMPA批准公示、鲁南制药2026年10月12日新闻稿及PETIT/PETIT2、SAA注册研究数据整理，仅供参考，不构成诊疗建议。