真性红细胞增多症：潜藏在“血液黏稠”背后的肿瘤

真性红细胞增多症（PV）是一种常由JAK2基因突变驱动的骨髓增殖性肿瘤，骨髓失控地大量生成红细胞，血液黏稠度升高，卒中、心梗等血栓事件风险显著增加。血细胞比容失控的患者发生心血管死亡或重大心血管事件的风险约为对照人群的4倍，将血细胞比容持续控制在45%以下是国际公认的治疗基石。但统计显示，即使规范接受放血治疗联合羟基脲、干扰素或鲁索替尼降细胞治疗，仍有约78%的患者难以维持血细胞比容控制，仅美国就有约9万名患者受困于此病。

首创“铁闸门”机制：不杀伤细胞而控制红细胞

2026年8月28日，美国FDA批准全球首个铁调素（hepcidin）模拟物Mimrylo（通用名rusfertide）上市，用于成人真性红细胞增多症的红细胞增多症治疗。该药由Protagonist Therapeutics研发、武田负责全球商业化，为每周一次皮下注射，起始剂量19mg并可个体化滴定。rusfertide模拟人体铁稳态核心激素铁调素，降解细胞表面铁输出通道膜铁转运蛋白，收紧骨髓造血的铁供应，通过可控的功能性缺铁减少红细胞生成，而非直接杀伤骨髓细胞。

VERIFYⅢ期研究：76.9%对32.9%

获批主要基于全球Ⅲ期VERIFY研究（NCT05210790）：293例标准治疗下仍放血依赖、血细胞比容失控的成人PV患者按1:1随机分组，rusfertide组在第20至32周无需治疗性放血并维持血细胞比容＜45%的临床应答率达76.9%，安慰剂组仅为32.9%，绝对差异达44个百分点；治疗期间平均放血次数为0.5次对1.8次，持续血细胞比容＜45%的比例为62.6%对14.4%，患者疲劳等症状显著改善，52周内总体耐受良好。

专家观点与安全提示

VERIFY研究牵头者、美国Moffitt癌症中心血液科专家Andrew Kuykendall医学博士表示：“血细胞比容失控可能带来严重后果，包括危及生命的血栓事件风险升高，该药获批为临床医生和患者提供了全新类别的治疗选择。”处方信息显示，最常见不良反应为注射部位反应（56%）和贫血（16%），部分患者可出现一过性血小板升高，用药初期需每2至4周监测血常规。目前该药尚未在中国内地上市，PV患者应坚持规范随访治疗，切勿自行购药，新疗法待正式引进后可由血液专科医师评估使用。

本文资讯依据美国FDA批准公告、武田2026年8月28日新闻稿及VERIFYⅢ期研究数据整理，仅供参考，不构成诊疗建议。