全球首个BCL-2抑制剂联合方案一线治疗高危MDS的III期注册研究

高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的治疗长期以去甲基化药物阿扎胞苷为主，但多数患者难以获得完全缓解。亚盛医药自主研发的新型BCL-2抑制剂利沙托克拉（lisaftoclax，APG-2575）正在改变这一格局。其全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期注册研究GLORA-4（NCT06641414）已先后获美国FDA和欧洲EMA许可，由MD安德森癌症中心Garcia-Manero教授担任主要研究者，目前正在全球开展入组。研究在初治高危MDS患者中评估利沙托克拉联合阿扎胞苷对比安慰剂联合阿扎胞苷的疗效，以总生存期（OS）为主要终点，是全球首个评估BCL-2抑制剂联合方案一线治疗高危MDS的III期研究。

EHA 2026真实世界数据：总缓解率达70%

2026年EHA年会上，深圳市人民医院周继豪教授团队报告了利沙托克拉联合阿扎胞苷（LA方案）治疗中高危MDS的真实世界研究。该回顾性研究纳入10例患者（新诊断5例、复发/难治5例，3例携带TP53突变），中位年龄67岁。结果显示，全队列总缓解率（ORR）达70%，一线治疗组为60%，二线及以上高达80%；3例患者达到完全缓解（CR），中位起效时间仅1.8个月。值得关注的是，4例既往维奈克拉联合阿扎胞苷（VA方案）失败的患者中，1例转换为LA方案后达到CR，提示该药有望克服维奈克拉耐药难题。安全性方面，不良事件在积极支持治疗下总体可控。

国产原研新药获CSCO指南推荐

利沙托克拉于2025年7月在国内获批上市（商品名：利生妥），2026版CSCO系列指南已对其在慢性淋巴细胞白血病等领域的价值给予I级推荐。专家指出，该药每日一次口服、可快速剂量递增，疗效与维奈克拉相似而毒性更低，联合阿扎胞苷有望成为高危MDS一线治疗新选择。

来源：EHA 2026年会摘要、ClinicalTrials.gov（NCT06641414）、MD安德森癌症中心官网，无极智魁中医医院院内整理。本资讯仅供专业人士参考，不构成诊疗建议，具体诊疗请遵医嘱。