NMPA批准首个中国原研口服TPO-RA儿童适应症

2026年9月8日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准恒瑞医药自主研发的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片（恒曲®）新适应症，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）6岁及以上儿童患者，这也是该领域首个由中国自主研发的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。ITP年发病率约1.6～5.3/10万，部分患儿病程迁延为慢性，长期面临口服升血小板药物选择有限的困境。

III期研究：应答率61.4%对9.7%，出血比例大幅下降

本次获批基于一项在全国17家研究中心开展的随机、双盲、安慰剂对照III期研究，结果2026年发表于血液学权威期刊《Journal of Hematology & Oncology》。研究纳入88例6～17岁、病程≥6个月且既往治疗应答不佳或复发的慢性ITP患儿，按2:1随机分组，分别接受海曲泊帕（起始2.5mg/d、最大7.5mg/d，每日一次口服）或安慰剂治疗12周，并可进入12周开放标签延长期。结果显示，第10周血小板应答率（≥50×10⁹/L）海曲泊帕组达61.4%（35/57），显著高于安慰剂组的9.7%（3/31）（率差52.7%，P<0.0001）；首次达到血小板计数≥50×10⁹/L的中位时间为20天对43天，第5～12周持续应答率为43.9%对0%。临床获益同样体现在出血症状上：海曲泊帕组出血比例由基线的59.6%降至第12周的15.8%，而安慰剂组仅由67.7%降至48.4%。安全性方面，两组均未发生治疗相关严重不良事件，24周研究期间肝脏耐受性良好。

双适应症同期获批，获国际指南强推荐

同期，海曲泊帕还获批用于化疗所致血小板减少症（CTIT），成为全球首个取得该适应症的TPO-RA；在成人ITP领域，该药已被纳入2026版美国血液学会（ASH）ITP诊疗指南，获得从初始联合治疗到后续治疗的强推荐。专家指出，儿童慢性ITP的治疗目标在于控制出血、维持安全血小板水平，而非追求计数完全恢复正常，海曲泊帕口服便捷、起效较快且安全性可靠，为临床提供了新的治疗选择；在此基础上结合中医辨证施治，有望为患儿实现更加个体化的长期管理。

来源：NMPA药品批准信息、Journal of Hematology & Oncology（2026;19:24）、恒瑞医药公告，无极智魁中医医院院内整理。本资讯仅供专业人士参考，不构成诊疗建议，具体诊疗请遵医嘱。