首个全口服方案，改写AML一线治疗路径

急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病，约六成患者确诊时年龄超过75岁，或因心肾等合并症无法耐受传统“7+3”强化诱导化疗。过去这类患者的标准治疗是去甲基化药物联合BCL-2抑制剂维奈克拉，但阿扎胞苷需连续多日皮下或静脉注射，患者须频繁往返医院、留置血管通路，感染与导管相关并发症风险随之升高。2026年5月13日，美国FDA批准地西他滨/西达尿苷片（Inqovi，Taiho Oncology）联合维奈克拉，用于年龄≥75岁或合并症不适合强化诱导的新诊断AML成人，成为该适应症下首个全程口服、无需输注的一线联合方案。

口服复方如何替代静脉给药

Inqovi将去甲基化药物地西他滨与胞苷脱氨酶抑制剂西达尿苷制成复方片剂，后者通过抑制肝脏及肠道中的胞苷脱氨酶，显著提高地西他滨的口服生物利用度，使“每日一片”即可达到与静脉地西他滨相当的血药暴露。再与口服维奈克拉搭配，整个疗程不再需要注射或输液，为长期治疗与居家管理提供了可能。

关键研究：完全缓解率41.6%

本次批准主要基于单臂、开放标签的ASTX727-07研究（NCT04657081），共纳入101例新诊断AML成人。结果显示，42例达到完全缓解（CR），缓解率41.6%（95%CI 31.9–51.8）；中位缓解时间为2个月（范围0.4–15.3个月），中位缓解持续时间尚未达到（随访范围0.5–16.3个月）。推荐剂量为每28天周期第1至5天每日服用一片Inqovi（含地西他滨35mg、西达尿苷100mg），联合维奈克拉直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

安全性与行业观察

该方案最常见不良反应为骨髓抑制，标签附有中性粒细胞减少相关感染风险及胚胎-胎儿毒性警告，用药期间需定期监测血常规并由血液专科医师调整剂量。该申请通过Project Orbis国际多机构协作审评，加拿大卫生部同步参与评估，并获得孤儿药资格认定。专家指出，对于高龄、体能状态差的患者，疗效相当而负担更低的治疗具有重要现实意义，有望减少住院、提升生活质量与依从性；但本研究为单臂设计，长期总生存与真实世界疗效仍需更大样本随访验证。

本文资讯依据美国FDA 2026年5月13日批准公示及ASTX727-07（NCT04657081）研究数据整理，仅供参考，不构成诊疗建议。国内可及性请遵医嘱。